心臟幹細胞療法有望比大多數人預期中更早獲得美國FDA的批准。在過去，幹細胞療法獲得FDA批准的比例比較小，但在過去一年中，FDA對乾細胞療法的態度發生了很大的變化，FDA正在尋找更加合理的審批准入。
去年，美國通過了《21世紀治愈法案》，從法律層面推動美國未來10年或更長時間內細胞療法的發展和審批。此外，特朗普的新FDA專員Scott Gottlieb一貫主張降低藥物和器械審批的標準，近日他在演講中表示，目前FDA正在採取措施，使FDA對細胞和基因療法的監管途徑現代化。 “未來，應該將更多的重點放在新技術在臨床應用中的表現，長期風險和受益需要進行仔細監測，這與其他醫療器械的審批相似。未來審批新的細胞和基因療法還應當更多地考慮長期可能性。”
FDA新官員Gottlieb建議降低審批標準，他希望以審批後開展觀察性試驗取代審批前開展隨機對照試驗。從演講中，人們可以看到他試圖降低市場壁壘。
當FDA新審批思路傳播開之後，一些開發機構迅速努力充分利用這種新趨勢。近期，澳大利亞再生醫藥公司Mesoblast正在探索其自主研發的晚期慢性心力衰竭間充質乾細胞療法的加速審批途徑。該機構稱，根據累積迄今為止的所有臨床結果以及這種疾病危及生命的性質，他們相信會有一種途徑可以加速候選療法的審批。
目前Mesoblast機構正在開展兩項臨床試驗，其中一項為2b期臨床試驗，另一項處在臨床試驗3期。
2b期臨床試驗共納入了159例靠LVAD（左心室輔助裝置）支撐的終末期心衰竭患者，該試驗的主要終點是患者在隨機化後的6個月內脫離LVAD的時間。正在開展的3期臨床試驗將隨機安排600例輕度至中度充血性心力衰竭患者進行積極治療或對照治療。該機構認為2b期和3期臨床試驗的陽性結果可以作為FDA批准的依據。
另一家打算利用這種形式的干細胞公司為Capricor。該公司由美國西奈醫療中心的研究人員Eduardo Marban創立。近期，西奈心臟研究所的一項研究表明，心臟幹細胞的輸注或有助於扭轉心臟衰老過程，使年老心臟更年輕。西奈醫療中心心髒病專家、Capricor公司的首席研究員Tim Henry表示，他們希望利用臨床試驗的新數據來作為早期審批上市的依據。
不過，對於降低審批准入標準，有些人表示擔憂。 FDA心血管和腎臟藥物諮詢委員會主席Bob Harrington表示，在投放市場之前必須確定這種新技術能夠提供實實在在的臨床益處。一些專家還對上市後的監管和承諾履行程度表示擔憂。
雖然FDA並未確定未來幹細胞療法的審批途徑，但從改革的趨勢來看，FDA正在努力尋找一條符合當前臨床和市場需求的審批途徑。
展望
自2006年歐洲心髒病協會工作組頒布《使用自體幹細胞修復心臟的共識聲明》以來，很多臨床試驗分析和評估了自體細胞治療急性和慢性心髒病的療效。博雅控股集團旗下的美國納斯達克上市企業Cesca Therapeutics正通過FDA審批進行幹細胞治療急性心梗的Ⅱ期臨床實驗，2年隨訪結果顯示左心射血分數（LVEF）從35%提高到60.3%，被認為更具上市希望和前景。
迄今，國際上利用乾細胞來治療心力衰竭的研究已有100多項，其中應用為廣泛的是間充質乾細胞，間充質乾細胞也被認為是心肌損失後乾細胞移植治療的熱門種子細胞。間充質乾細胞不僅能夠定向分化為新生血管和心肌細胞，免疫原性低不易發生排斥反應，還具有強大的免疫調節作用。間充質乾細胞治療心力衰竭的有效性和安全性已經在大量的動物試驗中被證實。
近年來，間充質乾細胞治療心力衰竭的人類臨床試驗也取得了很大的進展。當前，美國和歐盟正在開展的一項3期臨床試驗備受關注，該試驗將提取的間充質乾細胞在體外培養分化成心肌前體細胞，並通過心導管植入患者受損心臟部位，實現心肌細胞再生，由此治療缺血性心力衰竭。目前國內也正在開展臍帶間充質乾細胞治療心衰的臨床研究。隨著審批的改革，以及臨床數據的輸出，心臟幹細胞療法上市並不遙遠！
